Revolutionaire kankertherapie van Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis afgewezen 

Een door het Amsterdamse Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis ontwikkelde therapie voor uitgezaaide huidkanker mag niet de markt op. Volgens het Europees Geneesmiddelenbureau voldoet het klinische onderzoek niet aan de eisen, en is onzeker of het middel effectief en veilig is. Wat betekent de afwijzing voor de toekomst van ‘academic pharma’?

Wat is het nieuws?

• Het Nederlands Kanker Instituut, het onderzoeksinstituut van het Antoni van Leeuwenhoek ziekenhuis (AVL), ontwikkelde zonder farmaceutische partner een celtherapie tegen uitgezaaide huidkanker.
• Om de therapie breder beschikbaar te maken, wilde het ziekenhuis een Europese marktvergunning krijgen van het Europees geneesmiddelenbureau EMA.
• Dat wees de aanvraag in stevige bewoordingen af. Er waren tekortkomingen in het onderzoeksontwerp, problemen met de betrouwbaarheid van de gegevens en met het productieproces. 
• Nederlandse patiënten krijgen de behandeling nu niet meer.

Waarom is dat belangrijk?

• Aan de ontwikkeling en registratie van de behandeling is ruim 13 miljoen euro uitgegeven aan publiek geld en donaties. 
• Het mislukte traject roept de vraag op of academische ziekenhuizen wel publiek geld moeten investeren in dit soort prijzige trajecten.

Hoe hebben we dit onderzocht?

• We bestudeerden het EMA-rapport en spraken met de betrokken onderzoekers, het ziekenhuisbestuur en onafhankelijke deskundigen.
• Dit artikel is geschreven in samenwerking met platform Zorgvisie.

Dit verhaal is onderdeel van een lopend onderzoeksdossier.

WAT MAAKT ONZE ZORG ZO DUUR?

Het was gedurfd en revolutionair, en als het zou lukken zou dat een aardverschuiving betekenen in de ontwikkeling van geneesmiddelen. 

In 2023 daagde het Amsterdamse Antoni van Leeuwenhoek-ziekenhuis (AVL) de farmaceutische industrie uit door een nieuwe behandeling tegen uitgezaaide huidkanker in te dienen voor goedkeuring door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

De celtherapie had in een kleinschalig onderzoek van klinisch oncoloog John Haanen goede resultaten opgeleverd. Een andere behandeling voor deze groep uitbehandelde patiënten was er nog niet. Dus waarom niet de sprong wagen, dachten Haanen en zijn team, in plaats van wachten tot de farmaceutische industrie zou aankloppen met een zak geld?  

Haanen diende de therapie, onder de merknaam Tacquell, in voor een handelsvergunning van de EMA. Hij wilde zijn levenswerk zelf naar de markt brengen – voor een fractie van de prijs die een commercieel bedrijf zou rekenen – en hoopte dat patiënten in heel Europa er uiteindelijk profijt van zouden hebben, vertelde hij in 2024aan Follow the Money. 

Met het registratieproces was ruim 13 miljoen euro aan publieke middelen gemoeid

De klap kwam eind juni van dit jaar: de EMA wees de aanvraag voor een handelsvergunning af, omdat ‘ingediende gegevens over de werkzaamheid en veiligheid van het middel niet betrouwbaar waren en de voordelen van Tacquell niet waren aangetoond’.