Medicijn dat genen knipt kan hoog cholesterol te lijf
Hartziekten Tegen erfelijk verhoogd cholesterol laat een behandeling met genknipper crispr-cas9 goede resultaten zien.
Met het genetische knipgereedschap crispr-cas9 hebben wetenschappers voor het eerst vijftien patiënten behandeld met erfelijk hoog cholesterol of een andere ernstige ziekte met verhoogde bloedvetten. Die aandoeningen veroorzaken hart- en vaatziekten. De behandeling had weinig bijwerkingen en verlaagde de hoeveelheid slechte vetten in het bloed. Dat beschrijven ze deze week in het medisch-wetenschappelijke tijdschrift New England Journal of Medicine.
Het middel schakelt het gen uit voor het eiwit angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3). Het is bekend dat mensen bij wie dit gen al van nature stuk is, lage concentraties in hun bloed hebben van LDL-cholesterol (het ‘slechte’ cholesterol) en van triglycerides, een ander potentieel schadelijk type vet. Die mensen hebben hierdoor ook minder risico op aderverkalking en de daaruit volgende hart- en vaatziekten.
De 15 deelnemers kregen eenmalig een infuus met het middel CTX310. Dat bestaat uit kleine vetbolletjes met daarin het op ANGPTL3 gerichte genknippertje, en een moleculair ‘adreslabel’ dat ze naar de lever leidt. Daar wordt ANGPTL3 gemaakt. In de levercellen knipt het middel gericht dat beoogde gen dwars doormidden, zodat ze geen goed werkend eiwit meer kunnen maken. De onderzoekers testten 5 verschillende doseringen.
Het is een te kleine en te diverse groep patiënten om al harde conclusies te trekken. Daarvoor moet een grotere studie worden gedaan. Omdat de behandeling slechts éénmalig is en de ziekte levenslang en ernstig, zijn de gevonden bijwerkingen acceptabel, vinden de auteurs.